FDA 2018年度报告：59款新药创历史新高( 五 ) 日前

过去，患有罕见疾病的患者通常很少或没有可用于治疗其病症的药物，这些新药的获批为患有罕见病的患者带来了治疗的希望。

其他进展与展望

除了这些备受瞩目的新药外，FDA还批准了多种其他疗法，包括生物类似物，以及已获批药物的新适应症、新配方、组合或剂型等。其中7款获批的生物类似物药包括：Fulphila和Udenyca是Neulasta的生物类似物；Herzuma是赫赛汀（曲妥珠单抗）的生物类似物。Hyrimoz为Humira（阿达木单抗）的生物类似物；Nivestym为Neupogen的生物类似物；Retacrit是首个与Epogen/Procrit（epoetin alfa）类似的生物药；以及Truxima是Rituxan（利妥昔单抗）的首个生物类似物。

与此同时，FDA在批准新适应症、新配方以及新剂型方面取得了重大进展。其中有13款药获批用于新的适应症，以及5款获批用于扩大患者群体。值得一提的是，Gilenya(fngolimod)获批用于治疗10岁以上儿童和青少年复发性多发性硬化症，是FDA首次批准用于治疗小儿多发性硬化症的药物。报告指出，扩大已获FDA批准的药物的适应症范围，与开发一种全新的药物相比，成本要低得多且同样有效。此外，FDA还批准了一项生产Tc-99的新技术，用于诊断疾病的广泛成像研究。