FDA 2018年度报告：59款新药创历史新高( 四 ) 日前

除此之外，这一年3/4的新药通过“优先审评”上市；95%的新药（56个）在第一个申请周期就获得了批准。

“孤儿药”胜出，34款罕见病药物获批

往年，在FDA获批的新药中，肿瘤药是最大头，但2018年孤儿药强势胜出。这一年，FDA共批准了34种用于治疗罕见病的孤儿药，占比达58%。这一年获批的创新分子实体中，大部分是治疗罕见疾病的孤儿药，这是历史上不曾有过的。

早在2017年初，就有不少分析专家指出，新上任的FDA局长Scott Gottlieb博士对罕见病有足够的重视，并希望FDA能精简药物开发流程。而2018年度报告数据证实了这一点。2012~2016年，这5年FDA平均每年批准17款罕见病新药，而在2017~2018期间平均增长50%。在34款罕见病新药中，包括首个用于治疗罕见的遗传性佝偻病患者的药物，首个口服药物治疗法布里病，以及一种治疗苯丙酮尿症（PKU）患者的新药。

2018年批准的孤儿药包括：Asparlas, Braftovi, Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Elzonris, Epidiolex, Firdapse, Galafold, Gamifant, Krintafel, Lorbrena, Lumoxiti, Lutathera, Mektovi, moxidectin, Omegaven, Onpattro, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Ultomiris, Vitrakvi, Vizimpro和 Xospata。