突破！美国FDA加速批准阿尔茨海默病创新疗法！

当地时间6月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过加速批准途径批准了Aduhelm（aducanumab）用于治疗阿尔茨海默病（AD）患者。这是自2003年以来美国FDA批准的首个用于阿尔茨海默病的新型疗法。

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更为重要的是， Aduhelm是首个针对阿尔茨海默病潜在病理生理机制，即大脑中存在的β-淀粉样蛋白斑块的治疗药物。事实上，阿尔茨海默病作为药物研发的重灾区，多个在研疗法在后期临床试验中 “折戟沉沙” ， Aduhelm作为首个获批上市的靶向Aβ的疗法，将会给这一细分领域的药物创新带来信心。
监管认可临床获益
加速批准支持上市
阿尔茨海默病（Alzheimer′s disease）是一种退行性中枢神经系统疾病，会损害患者的思维能力、记忆力和行为独立性，并且会导致患者过早死亡，患者从疾病早期进展至重度平均仅需4至5年。
目前，阿尔茨海默病无法被阻止或延迟，正在快速成为日益严重的全球健康危机，为患者家庭和社会带来了巨大负担。作为美国第六大死亡原因，阿尔茨海默病在美国有超过600万患者，随着人口老龄化，这一数字预计将会增长。
阿尔茨海默病的药物研究并非一帆风顺，自2000年以来，已有200多种阿尔茨海默病候选药物临床试验失败，失败率高达99% 。一直以来， Aduhelm的研发历程都吸引着媒体、患者、监管机构等众多群体的注意。
Aduhelm（aducanumab）是一款研究用人单克隆抗体，用于阿尔茨海默病的治疗，针对因阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病的患者，相关临床研究数据显示， Aducanumab有望影响疾病的病理生理机制，减缓认知和功能的衰退，改善患者的日常生活能力，包括进行个人理财、家务活动（如打扫卫生、购物和洗衣服）和独自出门旅行。一旦获批， Aducanumab将成为首个显著改变阿尔茨海默病患者疾病进程的治疗方法。
在加速批准机制下，美国FDA会批准针对严重或危及生命的疾病、并有望带来显著优于现有疗法的治疗益处的新疗法，前提是新药物被证明对替代终点有影响，且该替代终点能够合理地预测患者的临床获益。
备受关注的是， Aduhelm的后期开发计划包括EMERGE和ENGAGE两项Ⅲ期临床试验，其中一项研究达到了主要终点，显示患者的临床衰退减缓，第二项试验未达到主要终点。美国FDA药品审评及研究中心主任Dr. Patrizia Cavazzoni认为，在评估的所有研究中， Aduhelm令人信服地以剂量和时间依赖性方式降低了患者脑中的淀粉样斑块水平，淀粉样斑块的减少有望带来患者临床衰退的减缓。