2019年最值得关注的30个单抗药( 十 ) 本文将根据“Antibodiestowatchin2019

4、teprotumumab

Teprotumumab是一种人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开发用于中度至重度甲状腺眼病的治疗，该病通常与格雷夫病相关。来自III期OPTIC研究数据预计在2019Q2获得，预计2019年中提交BLA 。 OPTIC研究中，患者接受每3周一次输注teprotumumab或安慰剂治疗21周，共输注8次。 Teprotumumab第1天剂量10mg/kg ，其余7次剂量为20mg/kg ，主要终点是第24周眼球突出应答率。另一项开放标签扩展研究OPTIC-X正在招募患者。 FDA已授予该药快速通道资格、突破性药物资格、孤儿药资格。

5、crizanlizumab

Crizanlizumab（SEG101）是一种人源化IgG2单抗，靶向CD62（又名P-选择素），目前正开发用于镰状细胞病（SCD）相关疼痛危象。 SCD是一组遗传性红细胞疾病，患者易并发血管阻塞性危象（VOC），特别是血管阻塞性疼痛危象。 VOC由多细胞粘附或阻断血流的细胞簇所触发，并与增加的发病率和死亡率相关。 P选择素是VOC驱动因子。 Crizanlizumab选择性结合血管内皮细胞表面和血管中血小板上的P-选择素，阻断P选择素活性，有效降低多细胞粘附。 II期SUSTAIN研究事后分析显示，与安慰剂组相比， crizanlizumab治疗组没有发生VOC的患者比例显著提高（35.8% vs 16.9%），特别是在前一年发生2-10次VOC的患者中。在美国和欧盟， crizanlizumab均被授予治疗SCD相关疼痛危象的孤儿药资格。诺华预期在2019年提交BLA 。