伦理学者眼中的真实世界研究( 四 )

其次， RWD收集和应用过程包含所有涉及人体研究的伦理学问题，因不干预临床诊疗等，与传统的临床试验相比，一般情况下会缓解伦理问题，但仍需注意一个重要伦理学隐患和问题是患者的知情权和隐私权保障。
临床医学研究的知情同意是重要伦理原则之一，也是保障受试者权益的保障路径之一。临床试验根据试验设计方案，通常通过招募入组非常狭窄的患者选择，知情同意履行相对容易。招募受试者进入临床试验具有比较成熟的管理规定和流程，受试者往往能够履行知情同意程序，目前存在的问题通常是履行知情同意的过程中研究者对研究内容、受试者风险等的陈述是否客观和完整，特别是不利于受试者的内容是否真实告知。
目前，缺乏对在常规诊疗过程中收集获得RWD知情同意明确的要求和相关指南，知情同意履行主要依靠研究者的自觉履行，难以保障。真实世界的数据来源广泛，大量的信息可以从机构的电子健康和医疗保健记录，或直接从个人医疗器械物联网设备收集获得。来源于临床诊疗实践中的电子病历信息，包括多中心、多机构和多区域数据的实时共享，特别是越来越多的收集途径，如甚至可以从社交媒体和通过移动设备和应用程序收集数据。目前，即使进行安全技术保障和去隐私化信息，仍具有隐私被恢复和泄露的隐患。这些收集数据的门户网站或其他网络平台，很容易导致患者隐私的泄露[8] 。
最后， RWE收集和应用也具有危害患者的生命健康权的潜在隐患。真实世界研究本意是为了以患者为中心，对患者有利。但真实世界数据研究，有两种情况将严重损害患者权益，甚至威胁患者的生命健康权。其一， RWE不能忽视利益冲突问题。药物研发的巨大利润，如果研究者打着真实世界研究的幌子，实质存在主观恶意的虚假“真实世界研究”和虚假关联性，则可能严重损害成为“受试者”的患者的权益。其二，医患关系等因素对RWE的影响。研究者临床实践中，为避免新的诊断治疗方法引起医患纠纷，可能导致防御性医疗行为，因临床医生的主观意志对真实世界数据产生偏倚性。
6 RWE应用和监管建议
大数据时代下， RWE对于医药创新的潜力是巨大的。要最大限度发挥RWE支撑医疗保健创新的潜力，首先需要保证RWE的质量，即最大限度地避免真实世界数据的偏倚性问题，保护受试者群体和人类整体的利益。美国RWE指南草案中对用于药物或医疗器械审核的RWE的要求强调要有关联性和可靠性，具体如数据完整性、精确性，并要求进行质量控制和质量提升等。这是所有科学研究证据的要求。实践中，通过一个或多个专业团队处理特定的RWD数据源可能有多个不同的目的，包括预后评估和跟踪、为质量评价提供数据等。因此，建议RWE可以应用回顾性研究，然后在回顾性数据的基础上，尽量开展统一标准和规范管理的前瞻性研究，对回顾性研究结果进行再验证，并尽可能地进行大规模的代表性全面的真实世界研究。