伦理学者眼中的真实世界研究( 三 )

当“真实、有效和广泛”的数据量足够大，基于RWD的疾病机制探讨从非干预临床诊疗实践获得的研究结果，与实际数据和结果更接近，其结论对疾病的认识更客观、更科学；基于RWD的研究结果推动的数据为基础的临床诊疗决策支持，对临床诊疗及其预后更具有指导价值。因此， RWE不仅因减少损害而使受试者层面的个人和群体受益，更将使人类整体作为群体受益，使受试者和人类整体利益统一，更符合生命伦理原则，更符合涉及人体的临床研究和临床诊疗中的医学伦理原则，具有重要的伦理学意义。
4 RWE纳入我国药物审核的突出价值
RWE纳入我国的药物和器械审批的伦理价值突出表现在以下两个方面。
（1）院内制剂尽快让更多的患者受益。很多医疗机构有自己的“拿手药”——院内试剂。院内制剂通常已经在该机构的临床上长期应用且效果良好，但因历史的原因没有经过国家药监局的药物申报程序。按照新药审批现行规定，院内制剂上市申请需要补充细胞、动物水平和临床试验证据。但院内制剂往往价格低廉，一般企业不愿投入，使这些院内制剂不能为更广泛人群受益。
院内制剂已经在人体使用了数年，甚至数十年，安全性和有效性已经临床实践（相当于已经进入市场后临床应用）的RWE得以证实，再逆向进行临床应用前的临床试验显然没有必要。另外，《赫尔辛宣言》要求涉及人体的临床研究，必须有动物实验证据作为前提，目的是为了通过动物实验初步验证药物的有效性和安全性，进而保护参与临床研究的受试者。院内制剂已经进入临床应用阶段，补充细胞和动物水平的数据是没有必要的。 RWE如果能够纳入到我国的院内制剂药物审批/药物上市审批程序中，不仅让这些成本低廉的药物造福更多患者，也能够节省时间和费用，降低医疗成本。
（2）促进中医药发展。中医药的辨证和个性化特点，特别是中医辨证诊法，以及药方药剂的配伍等很难用临床试验的通用原则来验证。把中医诊疗方法和药剂配伍等RWE作为中医药的研究，特别是药物审查的证据或补充证据，将有效促进我国传统中医药的快速发展。
5 RWE的隐患和伦理学问题
首先， RWE的隐患来自其来源的数据本身的限制。因RWD来源于非研究过程，医生、护理人员，以及录入相关数据的管理人员的常规工作。 RWD录入和收集通常没有规范性数据收集的规范和培训，且来源于不同的机构、区域等，目前缺乏用于研究和数据分析的统一标准和规范，导致多源性数据标准不一等问题。
例如，当样本量不足够大时， RWE个别病例报告中不良事件对利益风险的频率或影响，可能会驱动了许多安全决策的产生；漏报和不完全数据的提交导致评估困难；当汇总分析不同类型的数据，和采用不均衡的分析方法可能导致误报或虚假关联性的方法问题等[6] 。这些RWE因数据收集等客观原因导致结果虚假的“RWE” ，表面上仅是研究结果的不真实，但作为药物和器械审核的证据，将影响上市药物或器械的所有适应患者，带来的损害是群体危害性。