从“非劣”升级到“优效”：国产抗癌新药“头对头”中期数据亮眼

文 | 菠萝
（一）
在刚结束的欧洲血液学协会年会上，公布了一个对中国制药界有里程碑意义的数据：
代号为“ALPINE”的3期头对头临床试验的期中分析显示，面对复发难治的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL) ，泽布替尼多项数据都非常亮眼。无论是患者的总缓解率、12个月无进展生存率，还是安全性数据，泽布替尼都比一代BTK抑制剂又进了一步。
比如，总缓解率（包括完全和部分缓解，也就是血液和骨髓中，白血病细胞显著降低的比例）是泽布替尼78.3% vs 伊布替尼62.5% ，而12个月的无进展生存期是95%和84% 。同时，泽布替尼在房颤、较严重的感染、大出血等方面的副作用也更少，因为副作用而停药的患者更少。
【从“非劣”升级到“优效”：国产抗癌新药“头对头”中期数据亮眼】这次是期中数据分析，最终结果还要等一段时间才知道。但毫无疑问，这次的数据确实非常给力。

本文插图

ALPINE研究在EHA大会上由研究者进行口头报告
过去10年，中国生物制药公司在飞速发展，研发出了大量具备国际水平的药物，很多国产新药的数据都不逊于进口药，某些方面甚至有优势。但到目前为止，我们还不敢说哪个药超过了进口药，因为极少有国产药直接和进口药做头对头的优效性研究。
所谓“头对头研究” ，就是把患者随机分为两组，一组用A药，一组用B药，在同等试验条件下，看到底哪个结果更好。如果要证明自己的药比别人好，这是最直接的证据。
10年前，贝达的国产肺癌靶向药埃克替尼上市，背后就是一个成功的头对头研究：国产的埃克替尼 vs 进口的吉非替尼。对中国制药届而言，这是个划时代的研究。
埃克替尼的头对头研究目标是“非劣“ ，也就要证明它的疗效不逊于进口药。结果确实证明如此，甚至某些副作用方面还有优势。不比进口药差，在当时已经是个相当了不起的成就，因此相关的企业和个人也获得了很多荣誉。
从埃克替尼开始，中国科学家开发出了很多不逊于进口药的抗癌药，包括已经上市的三代EGFR靶向药、PD-1免疫药等。中国人现在已经多次证明了，我们能做出和国外一样好的药。
对于中国制药界而言，下一步里程碑，就是做出一个比进口药更好的国产药，也就是在头对头研究中，从“非劣” ，升级到“优效” 。
（二）
10年后的今天，泽布替尼成了最接近这个目标的产品。
别说在中国，即使跨国药企，敢和新型的靶向药和免疫药做大型“优效”头对头研究的也是凤毛麟角。