治疗|罕见病创新药维万心开出华东地区首张处方采访对象供图新民晚报讯（首席记者左妍

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新民晚报讯（首席采访人员左妍）今天，近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心（氯苯唑酸软胶囊）在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出了华东地区首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为疾病的临床治疗提供了创新性选择，为患者治疗带来了新的希望。
ATTR-CM是一种罕见的、致死性疾病，诊断率不足1% 。其发病原理在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质，长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。
上海瑞金医院心内科金玮教授表示：“ATTR-CM极易与心衰混淆，加之学术界对疾病的认知不足，患者往往因为误诊、漏诊而错过最佳治疗时间，生活质量也因此受到严重影响，临床诊断后平均生存时间仅为2~6年。近年来，我国不同地区已有医院陆续诊断出该疾病，本次创新药物的上市及处方，改变了以往ATTR-CM无药可医的困境，为延长患者生命带来希望。 ”
【治疗|罕见病创新药维万心开出华东地区首张处方】目前， ATTR-CM临床诊疗面临众多严峻挑战，国内仅有少数医院具备诊断和治疗能力。作为中国罕见病联盟首批ATTR-CM CoE中心，上海瑞金医院已运用多种诊断方法，并建立起ATTR-CM规范化的诊疗模式。
维万心于2020年9月底获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。 10月30日，维万心荣获盖伦奖（Prix Galien Awards）最佳生物技术产品奖。