下一个研发风口来了？跨国巨头耗资百亿角逐基因疗法( 八 ) 多年来

虽然2016年上市了首个用于SMA的药物Spinraza，是一种反义寡核苷酸（ASO），通过改变SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生产。但需要通过鞘内注射给药，将药物直接递送至脊髓周围的脑脊液中，存在一定的不良事件风险，如头痛、腰痛和呕吐，同时还需要患者每年接受注射。Spinraza 2018年为给Biogen带来17.24亿美元的收入，更有理由相信SMA患者会愿意为一次性治疗的基因疗法支付，即使可能是诺华透露的400万美元的价格。

基因治疗的商业化挑战

部分已上市的基因和细胞治疗产品价格（单位：美元）

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以一次性治疗为标榜的基因治疗上市后价格备受争议，Glybera在欧盟上市后因只有一名患者使用而决定退市。同样在欧盟上市的Strimvelis因需要在配备有骨髓移植等专业的机构开展治疗而鲜有患者选择。Luxturna在治疗方法上虽然比前者方便，但85万美元两只眼睛或42.6万美元一只眼睛的治疗价格还是让人望而却步。