下一个研发风口来了？跨国巨头耗资百亿角逐基因疗法( 四 ) 多年来

Biogen收购的Nightstar制药研发管线全为眼科IRD基因治疗产品，此举意图非常明显，就是进入眼科基因治疗领域。进展最快的产品NSR-REP1已经处于III期阶段，用于治疗无脉络膜症（choroideremia）。这是一种主要影响男性的罕见遗传性视网膜疾病，在美国的发病率约为1/50,000，因编码Rab护送蛋白-1（REP-1）的无脉络膜症基因功能丧失引起，使得来自视网膜色素上皮细胞和光感受器的代谢废物的清除程序遭到破坏，起初会出现夜盲，随着年龄的增长最终导致患者视力几乎完全失明，目前没有批准的药物。NSR-REP1 将REP1序列编码入AAV2载体，注射到视网膜外层之间的视网膜下空间以增强REP1蛋白的表达。

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NSR-REP1的注射方法

NSR-REP1曾先后获得FDA和EMA的孤儿药资格认定，并在2018年6月获得FDA授予再生医学先进疗法认定(RMAT)。Nightstar关于NSR-REP1的Ⅰ/Ⅱ期临床试验数据显示，与对照组相比，试验组患者的视力下降显著减缓，并有一些患者视力提高。目前，NSR-REP1正在进行Ⅲ期临床试验，预计2019年上半年完成患者招募，试验数据将在2020年下半年公布。