下一个研发风口来了？跨国巨头耗资百亿角逐基因疗法多年来

多年来，大型制药公司一直都在为开发具有医学重大突破意义的治疗方法而努力，继免疫疗法后，基因疗法可能是他们寻找的应许之地。

替代基因疗法公司成收购热门

在过去的9个月内，3个大型跨国制药公司先后对3个基因治疗公司进行了收购，希望能早于竞争对手进入市场。

去年6月，诺华以87亿美元收购基因疗法公司AveXis，并获取其治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的创新基因疗法。作为此项收购的后续，诺华向病毒载体领先的开发商REGENXBIO支付1亿美元，获得了其基因疗法技术平台的独家许可。今年2月，罗氏控股宣布以48亿美元（溢价122%）收购基因治疗公司Spark Therapeutics。交易将于2019年第二季度完成。今年3月，Biogen将支付8.77亿美元（7.72亿欧元）购买Nightstar Therapeutics公司，收购将使Biogen控制临床阶段的眼科资产。

在此之前，2016年8月，辉瑞以6.45亿美元收购专注神经系统疾病基因治疗的Bamboo，艾尔建在同年以6000万美元收购专注眼科疾病基因治疗的RetroSense。

这些基因治疗公司主要都是开发替代基因疗法的。与运用CRISPR/Cas9等技术找到并替换缺陷基因的基因编辑技术不同，替代基因疗法通常是利用较为安全的腺相关病毒AAV载体将目标外源基因运送至细胞内。目前，替代基因疗法临床进展更快。