重磅！FDA近20年来首批阿尔茨海默症新药，研发失败率高达99.6％！

导读：FDA史上最具争议的决定之一？

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来源丨21世纪经济报道
作者丨唐唯珂
编辑丨徐旭、李欣夷
图片来源丨图虫创意
6月7日，美国FDA宣布批准渤健/卫材公司的Aβ（β淀粉样蛋白）抗体Aduhelm(aducanumab)用于治疗早期阿尔茨海默病（AD）患者的生物制品许可（BLA）申请。这是自2003年以来， FDA批准的首个治疗AD的新药。
阿尔茨海默病（Alzheimer ′s disease ， AD）是老年期痴呆中最常见的一种类型，以进行性发展的神经系统变性为特征，可造成思维、记忆和独立性受损，是导致老年人失能的重要原因，甚至令患者过早死亡。
目前， AD已成为一项日益严重的全球性健康危机，据世界卫生组织（WHO）数据，全球有数千万例AD患者，未来几年这个数字还将增长。目前比较公认的阿尔茨海默病发病机制为β淀粉样蛋白（amyloid-β ， Aβ）的生成和清除失衡，是神经元变性和痴呆发生的始动因素，异常水平的β-淀粉样蛋白在大脑神经元之间形成的斑块具有神经毒性，导致神经元变性。
事实上，此次新药Aduhelm的上市之路可谓一波三折。早在2019年3月，其两项代号为ENGAGE和EMERGE的全球III期研究，就因独立委员会评估不太可能改善AD患者认知功能而提前终止。受该消息刺激，渤健股价在盘前交易阶段大跌27% ，市值瞬间缩水150亿美元之多。同时，渤健也提前终止了Aducanumab的II期EVOLVE安全性研究和Ib期PRIME研究的扩展试验。
但在当年度10月，渤健和卫材却宣布上述临床试验“起死回生” ，并于2020年7月完成了该药物向FDA提出的生物制品许可申请（BLA）。而此次获批消息传出后， 8日，渤健（BIIB.US）一度暴涨近60% ，触发两次熔断，最终收涨38.34% ，报395.85美元。

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无药可治的“记忆橡皮擦”
阿尔茨海默症是一种神经退行性疾病，主要病理特征为因脑内细胞外β淀粉样蛋白(Aβ)逐渐沉积、形成老年斑；同时细胞内Tau蛋白过度磷酸化、形成神经原纤维缠结。临床表现为记忆障碍、失语、失用、失认等症状。它就像是记忆的橡皮擦，一点点擦去患者与家人、朋友、同事的记忆。
有着“铁娘子”之名、叱咤政坛的撒切尔夫人就在晚年患上此病，并因此拒绝读报，因为经常一句话读到后面，她已忘了前面的内容是什么。

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撒切尔夫人，图源：新华社