重磅！FDA近20年来首批阿尔茨海默症新药，研发失败率高达99.6％！( 二 )

这种疾病多发于65岁以上的老年人，且随年龄增大而风险增加， 85岁以上人群的患病风险约为50% 。一般来说，患者确诊后平均存活时间为3-9年。《世界阿尔茨海默症2018年报告》显示，全球每3秒钟就有1例患者产生， 2018年全球约有5千万人患有阿尔茨海默症，到2050年，这一数字将增至1.52亿，是现在的三倍之多。据估计， 2018年全球该疾病的社会相关成本为1万亿美元，到2030年，这一数字将增至2万亿美元。
而在我国， 2016年记录在案的阿尔茨海默症患者数目是1500万，预计到2030年将达到2330万。更严峻的是，随着人口老龄化的加剧，这一人数还会显著增加。
此病最早于1906年被德国医生爱罗斯·阿尔茨海默首次发现并记录，如今百余年已过，病因尚未完全阐明，也没有有效治疗方法、无特效药。
FDA此前批准的阿尔茨海默症的相关药物仅有加兰他敏、多奈哌齐、利斯的明、美金刚、多奈哌齐和美金刚（联合药物）5种，其中美金刚于2003年在美获批上市，是此次渤健药物获批之前， AD治疗领域最后一种获批的药品。但这些药物都只能控制或延缓病情发展，并不能逆转或治愈，并且往往还带有一定的副作用，如胃肠道不良反应、腹泻、恶心和呕吐等症状。
根据FDA发布的详细声明表示， Aduhelm是自2003年以来获批用于阿尔茨海默病的首个新型疗法，此次批准在许多方面都很重要。
也许最显著的意义是， Aduhelm是首个针对阿尔茨海默病潜在病理生理学的治疗药物，即大脑中存在β淀粉样蛋白斑块。 Aduhelm的临床试验首次表明，这些斑块的减少有望减少这种毁灭性的痴呆症临床衰退。

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FDA的声明同时表示，在数据并不简单的情况下， FDA仔细审评了临床试验结果，征求了外周和中枢神经系统药物咨询委员会的意见。
“我们听取了患者群体的观点，审评了所有相关数据，最终决定使用加速批准途径——该途径旨在为存在未满足需求的严重疾病患者更早提供具有潜在价值的治疗，尽管在获益方面，存在一些残留的不确定性。 ”
在确定该申请符合加速批准的要求时， FDA得出结论， Aduhelm对阿尔茨海默病患者的益处超过了该疗法的风险。 FDA指出， Aduhelm的后期开发计划包括两项III期临床试验，一项研究达到了主要终点，显示临床检测认知水平的指标下降速度减缓；第二项试验未达到主要终点。
然而，在供评估的所有研究中， Aduhelm始终令人信服地以剂量和时间依赖性的方式降低了脑中淀粉样斑块的水平，预计淀粉样斑块的减少将导致临床衰退的减少。