下一个研发风口来了？跨国巨头耗资百亿角逐基因疗法( 二 ) 多年来

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替代基因疗法与基因编辑疗法的区别

基因治疗热门领域及进展

眼科

从适应症方面来看，近期被收购的3家基因治疗公司的产品线基本代表了目前基因治疗领域进展较快的领域，包括眼科，血友病，运动神经元疾病。

遗传性视网膜变性疾病(Inherited retinal disease，IRD)，包括一组罕见的与遗传缺陷有关疾病，会引起进行性视网膜变性，患者早青中年时期会不可逆转的视力丧失。这些疾病主要包括色素性视网膜炎、脉络膜血症、Leber遗传性视神经病变（LHON）、Leber先天性黑蒙（LCA）、Stargardt病和X-连锁视网膜劈裂症（XLRS）等。眼睛在一定程度上来说是一个免疫赦免器官，免疫排斥反应较低，所以遗传性视网膜变性疾病比较适合基因治疗，因此在眼科领域有相关产品布局的基因治疗公司也较多。