2021基因治疗领域面临的5大问题( 四 )

2020年也是如此，拜耳和礼来进行了大规模收购，辉瑞、诺华、强生、渤健和UCB进行了一系列较小规模的投资。 CSL Behring以其血浆制品而闻名， 2020年6月24日，该公司斥资近十亿美元购买了UniQure最先进的基因疗法，即B型血友病疗法。
从2018年到2020年，花在与基因或细胞疗法有关的生物技术上的资金至少有300亿美元。这些交易都基于良好的前景和令人信服的科学依据，但最终人们还是押注了一次性基因治疗，因为可以扩大规模并商业化，继而成为有利可图的业务。
许多被收购的公司正在为那些只有数百或数千人患病的罕见病开发疗法。不过也有少数企业瞄准了更普遍的疾病，如影响数百万人的帕金森氏病。
Loncar表示：“基因治疗要满足我们的崇高期望，不仅是对投资者，而且是对社会，它必须从这些极为罕见的疾病中取得飞跃。 ”
从商业的角度来看， 2020年，美国市场上几种基因疗法的业绩喜忧参半。现在看来， Spark Therapeutics的Luxturna是一种利基产品；诺华的Zolgensma用途更广泛，一年来它为诺华带来了约10亿美元的利润；同时，来自诺华和吉利德的两种细胞疗法也一直在努力扩大影响力。
基因治疗目前最大的商业试验预计将在2021年进行，但是基因疗法在定价、报销和患者准入方面仍然面临巨大的挑战。
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