2021基因治疗领域面临的5大问题( 三 )

尽管这几家公司的疗法仍处于早期阶段，但它们取得的进展引起了投资者的极大热情。 CRISPR Therapeutics、Editas和Intellia的市值总计近250亿美元（原文写作时）。
Beam Therapeutics是一家使用更精确的基因编辑技术的创业公司，市值接近60亿美元。该公司的首席执行官John Evans表示：“基因疗法确实将发挥重要作用，但是我认为，在过去的大约一年中，人们越来越意识到，大多数情况下，大家宁愿对有问题的基因进行编辑，而不是添加额外的基因。 ”
而Loncar Investments首席执行官Brad Loncar则认为，许多公司都在开发针对类似疾病的疗法，最常见的就是镰状细胞病和β地中海贫血，所以在这方面再进行布局可能为时已晚。
随着估值越来越高，基因编辑公司股价的大幅上涨可能无法持续。例如，最近有一些公司的股价上涨似乎是由投资者通过交易所交易基金中流动的资金推动的，而不是来自那些早期的投资者。
为了用功能基因替换有缺陷的基因，科学家们大多倾向于使用腺相关病毒（AAV）或慢病毒，以将遗传指令信息安全地递送到细胞中。 AAV通常用于输注治疗，而慢病毒通常用于研究从患者体内提取的细胞。
每种病毒都有各自的优缺点。例如， AAV可以在某些人群中触发预先存在的免疫防御，因此这些人不适合进行这类基因治疗。相比之下，慢病毒可以直接将其DNA整合到其感染细胞的基因组中，这在某些方面是有利的，但也存在不利的方面。
在数十年的基因疗法研究中，科学家们已经找到了调整和优化这些病毒载体的方法，以更好地满足他们的需要，但是基本工具仍然是相同的。 Jim Wilson是基因疗法的先驱， 1999年美国18岁男孩Jesse Gelsinger在一项基因治疗的临床试验中不幸去世，当时正是他主持了那项研究。 2019年，他在STAT会议上表示对病毒载体研究进展的缓慢感到“有些失望” 。
随着越来越多的基因疗法进入临床试验阶段，当前病毒载体的局限性也变得越来越明显。但是，研究的步伐可能还在加快。最近，许多致力于构建更好的递送工具的公司已经上市，包括生物技术公司Dyno Therapeutics ，以及在首次公开募股（IPO）中筹集了2.22亿美元的4DMolecular Therapeutics 。
一些大型企业也对此产生了兴趣，如罗氏（Roche），萨瑞塔（Sarepta）和诺华（Novartis）都与Dyno开展了合作。
同时，在基因编辑领域，一些研究人员也在开发切割DNA的新方法，而Beam Therapeutics等公司正在共同推进开发不同的编辑方法。
在过去的几年中，制药公司投入了数十亿美元用于基因治疗，几乎所有的大型跨国制药公司都开展了相关的研究工作。