2021基因治疗领域面临的5大问题( 二 )

在每一个案例中，所涉及的制药商都给出了乐观的解释和理由。 BioMarin仍然希望其疗法获得批准；FDA现已批准Audentes恢复试验；UniQure认为，癌症病例不太可能与基因治疗相关；Sarepta认为其负面数据是由于实验设计不合理。
但综上所述，这些事件明确地提醒人们，基因治疗仍然面临着风险和不确定性。这四个事件也凸显了人们对一次性基因治疗的担忧。例如， FDA在拒绝批准Roctavian疗法时，似乎是担心基因治疗给血友病患者带来的益处会随着时间的流逝而消失。与此同时， Audentes试验中的死亡案例再次警告了有关基因疗法的高剂量问题。
总的来说，专家们仍然相信基因疗法能够兑现其承诺，只是最近发生的一些事件表明，兑现承诺的时间可能比预期的要长一些。
FDA是否提高了审评标准？ “过程就是产品” ，对于基因治疗来说，已是陈词滥调了，这说明基因治疗是一种复杂的疗法，有着严格的研发标准。例如，在Spark Therapeutics申请批准Luxturna的约6万页报告中，大部分内容都涉及业内所说的“化学、制造和控制”（即CMC药学研究）。
相比之下，对于许多罕见的单基因疾病，基因治疗的原理则更为清晰。如果单个基因的突变导致疾病，那么替换或固定该基因应会带来很大的益处。
美国医疗保健投资银行Chardan的分析师Gbola Amusa将基因疗法与化学药物进行了对比，并表示：“基因医学不是工业化的偶然产物。这通常是一个工程问题。 ”
2020年， FDA一直在密切关注着基因（和细胞）疗法的开发。在FDA要求提供有关开发工艺的新增细节之后， Sarepta、Voyager Therapeutics、Iovance Biotherapeutics和Bluebird bio都被迫修改了研发时间进程表。
对此， Amusa补充说：“FDA向企业表示，他们必须提高自己的标准。 ”而对此， FDA官员则表示，大量的数据被要求提供是由于通过临床试验的公司数量急剧增加。
Chardan的分析师Geulah Livshits表示，尽管基因疗法遭受了挫折，但2020年对于基因疗法来说仍是“变革性的一年” 。
人们普遍认为CRISPR基因编辑是一项科学突破，并且凭借两位基因编辑先驱Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier获得诺贝尔化学奖而获得了进一步的声誉。

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图源：NobelMedia
一些生物技术企业也利用该技术取得了重要的进展，如Editas Medicine和Intellia Therapeutics首次在人体内应用了基因编辑技术。 CRISPR Therapeutics及其合作伙伴Vertex利用CRISPR编辑干细胞，展示了他们的实验疗法，在两项早期研究中，前10名患有镰状细胞病或β地中海贫血的患者疗效显著。