创新药竞相角逐“突破性治疗药物”赛道( 二 ) （本报记者陆悦）2020年最后一个月

随着审评审批制度改革的深化， ICH指导原则的转化实施，越来越多的创新药正在进行境内外同步研发申报，多个突破性治疗药物已同时取得欧美等国的类似资格。如LCAR-B38M细胞制剂已于2019年获得欧洲药品管理局优先药物（PRIME）资格、美国FDA授予的孤儿药资格及突破性疗法认定；大连万春布林申报的注射用普那布林浓溶液，在去年9月也被美国FDA授予突破性疗法认定。在去年11月结束的第三届中国国际进口博览会上，知名外企艾伯维透露其已向药审中心提交申请，以认定产品Upadacitinib为用于治疗特应性皮炎的突破性治疗药物，该产品已于2018年1月获得FDA授予的突破性治疗认定。
“递交申请的企业首先要明确：国内对某危重疾病当前的治疗手段是什么？《工作程序》强调要与现有治疗手段相比具有显著的临床优势，这一点其实难度不小。 ”王涛表示，中国正在从制药大国发展成为制药强国，创新能力面临新的挑战。当前，真正新靶点的创新药很少，多数创新还是属于“me better ”“me best”范围，或者在已有的靶点找到新适应症，而设置“突破性治疗药物”的目的是鼓励真正的创新，如找到新分子实体等。 “希望有更多的企业提出申请，这意味着中国企业的创新能力越来越强。 ”王涛表示。
“目前已有二十多个产品纳入突破性药物创新，当前应加快药品监管科学研究与实践，建立面向行业可用的监管科学工具、标准和方法。 ”杨悦表示，在创新药监管科学工具、方法领域，要优先考虑采用生物标志物、替代终点改进临床终点评价指标实现评价机制加速，采用适应性临床试验优化设计方法等缩短临床研发进程，提高研发效率。从而降低监管成本、提高监管效率，加快尚未满足临床治疗需求的产品上市。
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