极具争议！17年来首个老年痴呆症新药被批准上市

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2021年6月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了用于治疗阿尔茨海默症的单抗药物，即aducanumab ，这也是2003年以来第一个获得FDA批准的新型阿尔茨海默症药物。
阿尔兹海默症（AD），又称老年痴呆症，常在老年人群中发生，是一种神经退行性疾病，临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明，也没有有效的治疗方法。
目前，医学界对于AD的引发原因主要是由于大脑中β-淀粉样蛋白（Aβ）和Tau淀粉样蛋白累积，从而对神经造成损伤；也正是因为如此，开发出靶向上述两种蛋白的药物使其发生降解，或许能缓解该疾病的发生发展，而aducanumab正具备这种功能（靶向β-淀粉样蛋白）。
FDA这一批准，对于阿尔兹海默症治疗领域来说，无疑是种“里程碑”式的发展，对于AD患者来说更是福音，而对于其研发公司Biogen来说更是个巨大的赚钱机会。目前Biogen已经将aducanumab一年的标价定为5.6万美元（折合人民币约36万元）；据估计，仅在美国，这种药物每年就将带来50亿至60亿美元的销售额。
然而， FDA的批准并不是个明智的决定，因为aducanumab的疗效还不明朗。因此，自FDA批准以来，相关研究人员和制药人士称该机构（FDA）的决定是错误的，最终会使得人们对该机构失去信心。
有问题的数据
反对这一决定的批评者表示，几乎没有数据表明aducanumab对治疗阿尔茨海默症有效，而且还可能引发大脑肿胀疼痛的副作用。事实上， aducanumab最初在2019年的两项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验中以失败告终， Biogen也宣布这种药物无效，随即结束了试验。
但是，在宣布结束后不久， Biogen公司又重新启用了这种药物，称部分试验组数据与对照组相比具有显著的统计学意义。根据Biogen的说法，后来的分析表明，接受高剂量药物（在FDA批准范围内）的人在78周内β-淀粉样斑块略有减少。此外，其中一项试验的参与者在认知测试中看到了小幅改善。不过，另一项试验的参与者仍然没有看到任何好处。与此同时，大约40% 获得批准剂量的人出现了脑肿胀。即使如此， 2020年7月， Biogen公司还是向FDA提交了上市许可申请。
FDA的审查
【极具争议！17年来首个老年痴呆症新药被批准上市】FDA审查人员在一项评估（第247页）中彻底推翻了Biogen公司的分析，得出结论认为，没有令人信服的实质性证据表明aducanumab有效，并且Biogen需要进行其他的研究来确认其结果是否准确。同样，在2020年11月， FDA的一个独立咨询委员会拒绝接受Biogen提供的数据。其中11名委员会成员中有10人投票反对将Biogen收集的数据视为aducanumab治疗阿尔茨海默症的有效证据。一名无投票权的委员会成员后来评论说， Biogen公司对这种药物的乐观态度与其背后的实际数据并不一致。