通过特定的化学修饰可提高药物安全性、代谢稳定性、靶向性、结合亲和力和沉默效果 ， 大幅拓展了药物的治疗窗口 ， 因此化学修饰的绝对必要性在RNA靶向药物的临床开发早期挫折中已经得到了充分证明 。
递送系统是限制全球RNA靶向药物发展的主要瓶颈 ， 脂质纳米颗粒（LNPs） 与N-乙酰基半乳糖胺（GalNAc）已经在获批上市的核酸药物中得到了验证 ， 其他多种递送系统的开发也在临床中正在进行验证 。声明：以上内容仅供参考 ， 不构成投资/用药建议 。相关阅读：RNA靶向药物｜浪潮巨幕 ， 群雄诸起！


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【RNA 靶向药物｜设计策略与生产工艺优化】

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