20年来首款治疗阿尔茨海默病的新药上市，为何却充满争议？( 四 )

专家委员会的大部分人认为， Aduhelm在两项设计相同的3期临床试验中获得了截然相反的试验结果，而公司无法给出令人信服的解释。并且，研究中出现的潜在安全性隐患亦值得关注。
AD药物研发的社会压力
尽管如此， FDA还是违背了其专家顾问的建议，做出了批准上市的决定。
FDA在其 6月7日发布的公告中指出，阿尔茨海默病是一种影响620万美国人的毁灭性疾病，该病会对患者及其家人的生活产生深远影响。

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（图源：123RF）
同时FDA承认，这些对早期疾病患者的研究“在临床获益方面存在不确定性” ，但FDA仔细审评了临床试验结果，征求了外周和中枢神经系统药物咨询委员会的意见，也听取了患者群体的观点（如阿尔茨海默症协会和大量患者的呼吁），最终确定有实质性证据表明Aduhelm可减少大脑中的β-淀粉样斑块，且这些斑块的减少可合理预测患者的重要获益。
或许FDA正是基于在阿尔茨海默病治疗方面巨大的社会压力和舆论诉求，才最终选择为Aduhelm这款新药“放行” 。
但FDA同样要求渤健公司进行一项新的随机对照临床试验，以验证该药物的临床益处，如果试验未能验证临床获益， FDA可能会启动程序以撤回对该药物的批准。
无论如何，阿尔茨海默病的发病机制是非常复杂的，如果针对淀粉样蛋白的Aduhelm药物治疗可以取得成功，它将造福千千万万的阿尔茨海默病患者，为无数家庭带去希望。
编辑：春雨医生
参考文献：
[1]FDA,FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Drug,2021-06-07,https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug?utm_medium=email&utm_source=govdelivery
[2] 邹前,侯凯,刁崚峰,等. 阿尔茨海默病发病机制假说和药物治疗研究进展[J]. 吉林医药学院学报,2020,41(5):372-374.
[3] 王娅宁. 抗阿尔茨海默症药物的研究进展[J]. 东方药膳,2020(9):295.
[4] 邱雪梅. 阿尔茨海默病的非药物治疗研究进展[J]. 特别健康,2020(23):51.
[5]华尔街见闻,从can't到can 这款阿尔茨海默病新药获批前到底经历了什么,2021-6-8,https://www.cnbeta.com/articles/tech/1137913.htm