速递 | 长效免疫抑制新药获FDA优先审评资格,有望10月获批( 三 )

这一sBLA是基于先前公布的Ultomiris治疗aHUS的

3期研究结果

。 56名未接受过补体抑制剂治疗的成年患者每8周通过静脉输液接受一次Ultomiris的治疗 。 试验结果表明 , 83.9%的患者血小板减少症得到缓解 , 76.8%的患者出现溶血的概率降低 , 58.9%的患者肾功能得以改善 。