速递 | 长效免疫抑制新药获FDA优先审评资格，有望10月获批( 二 )
aHUS是一种严重的慢性罕见病 ， 可导致重要器官的进行性损伤 ， 其中肾脏为主要影响器官 ， 可出现肾衰竭和早夭 。 这种慢性罕见病的主要特征为血栓性微血管病（TMA） ， 患者全身微血管中出现炎症和血液凝结 。
据报道 ， Ultomiris是首个长效的C5补体蛋白抑制剂 ， 每8周使用一次便可抑制C5蛋白的活性 。 这种药物可通过抑制终端补体级联反应 ， 治疗补体信号通路不受控制激活引发的多种疾病 ， 如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、aHUS以及抗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力 。
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