不得不看！2019年基因治疗公司TOP10（附产品管线）( 六 ) 相比传统医疗手段

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该公司创立于2013年，总部位于英国伦敦，是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发治疗罕见遗传性视网膜疾病的一次性基因疗法，如脉络膜和X连锁视网膜色素变性。

公司管线中的基因疗法包括：1）NSR-REP1用于治疗无脉络膜症，处于III期临床开发，患者招募正在进行中，预计将在2019年上半年完成招募工作；2）NSR-RPGR用于治疗X-连锁视网膜色素变性，处于II/III期扩展研究XIRIUS，该研究的I期剂量递增部分包括6个队列，每个队列3例患者，共计18例成人患者。去年9月，该公司报告了前5个队列（15例患者）的初步安全性和疗效数据。预计将在2019年第二季度提供所有18例患者的6个月随访数据，预计将在2019年第四季度提供一年随访数据。XIRIUS研究的II/III期扩展部分旨在招募45例患者，初步疗效数据预计将在2019年年中公布。

6、Sangamo Therapeutics