不得不看！2019年基因治疗公司TOP10（附产品管线）( 三 ) 相比传统医疗手段

该公司正在开发的基因疗法包括：1）AT132治疗X连锁肌小管性肌病，处于I/II期研究ASPIRO，去年10月公布的最新数据很有希望，该研究的下一次临床数据更新预计在今年5月；2）AT342治疗Crigler-Najjar综合征，处于I/II期研究VALENS，预计将于2019年第一季度对该项目进行更新；3）AT845治疗庞贝氏症（Pompe disease），处于IND启动阶段，计划在2019Q3提交IND；4）AT307治疗CASq2相关的儿茶酚胺能多态性室性心动过速，目前也处于IND启动阶段；5）AT720，这是一种新型的基于AAV的治疗方法，正开发用于治疗一种医疗需求显著未满足的神经肌肉疾病，该公司计划在2019Q2公布治疗靶标和AT720项目概况。

3、BioMarin Pharmaceutical

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该公司创立于1996年，总部位于美国加州，一家全球性的生物技术公司，为患有严重和危及生命的罕见疾病患者开发创新疗法。该公司拥有7个商业化药物和多个临床和临床前候选药物。其管线中的候选基因疗法包括：