不得不看！2019年基因治疗公司TOP10（附产品管线）( 二 ) 相比传统医疗手段

该公司主要候选基因疗法包括：1）2款全色盲（ACHM）基因疗法，目前正处于2个平行的I/II期临床研究，分别治疗由CNGB3和CNGA3基因突变引起的全色盲，其中CNGB3研究在去年11月共入组了10例患者，预计将在2019年第一季度完成剂量递增部分；2）一款X连锁视网膜色素变性（XLRP）基因疗法，处于I/II期临床研究，已入组8例患者，预计将在2019年第一季度完成剂量递增部分；3）一款X连锁遗传性视网膜劈裂症（XLRS）基因疗法，在2018年12月已报告I/II期研究的顶线中期6个月数据，结果表明该基因疗法安全且耐受性良好，但在治疗6个月内没有观察到临床活性的迹象。上述这些研究预计将在今年公布新的数据。

2、Audentes Therapeutics

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该公司创立于2012年11月，总部位于美国加州旧金山，是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和商业化用于由单基因缺陷引起的严重、危及生命的罕见疾病的创新基因疗法。