不得不看！2019年基因治疗公司TOP10（附产品管线）( 四 ) 相比传统医疗手段

1）Valoctocogene Roxaparvovec，这是一种基于AAV的基因疗法，正处于2个III期临床研究GENEr8-1和GENEr8-2，治疗A型血友病患者；其中，GENEr8-1研究正在评估6e13 vg/kg剂量，GENEr8-2研究正在评估4e13 vg/kg剂量。GENEr8-1研究预计将在2019Q2完成患者入组全面注册，如果一切顺利，Biomarin公司将在2019年下半年提交Valoctocogene Roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），并寻求加速批准。

2）BMN 307，这是一种治疗苯丙酮尿症的基因疗法，目前正处于临床前测试，该公司已计划在2019年下半年提交IND。

4、bluebird bio

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该公司创立于1992年，总部位于美国马萨诸塞州，是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对严重遗传病的潜在革命性基因疗法和T细胞免疫疗法。目前，该公司管线中的基因疗法包括LentiGlobin、bb2121、Lenti-D。