不得不看！2019年基因治疗公司TOP10（附产品管线）( 五 ) 相比传统医疗手段

1）LentiGlobin开发用于治疗输血依赖性地中海贫血（TDT）和镰状细胞病（SDS）2个适应症，其中治疗TDT和非β0/β0基因型TDT青少年和成人患者的上市申请正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。LentiGlobin治疗重度SDS处于I/II期研究HGB-206。

2）bb2121由蓝鸟生物与新基共同开发，治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤正处于一项关键性II期研究KarMMa。

3）Lenti-D正开发用于治疗一种罕见代谢紊乱疾病的男性儿童患者，名为脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）。去年9月，蓝鸟生物公布了Lenti-D治疗17岁及以下CALD男性患者的II/III期临床研究STARBEAM的更新数据，以及来自对17岁及以下CALD男性患者进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的观察性研究ALD-103的初步数据。Lenti-D治疗CALD的一项多中心III期研究预计将在2019年初启动。

5、Nightstar Therapeutics

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