Firdapse是Catalyst公司开发的口服、非特异性电压门控性钾离子通道阻滞剂 。 它能够导致突触前细胞膜的去极化 ， 从而打开电压门控性钙离子通道 ， 触发乙酰胆碱(ACh)囊泡的释放 。 这能够增强神经肌肉信号传导 ， 改善肌肉功能 。 Firdapse曾获得FDA授予的突破性疗法认定 ， 孤儿药资格和优先审评资格 。

本次批准是基于Firdapse在两项包含64名成人患者的3期临床试验中的表现 。 接受Firdapse治疗患者的肌肉功能得到了迅速、显著和持续的改善 。 与安慰剂组相比 ， 患者肌无力和疲惫症状显著减少 。

“FDA的这一批准意味着这一罕见严重疾病的患者终于等到了一款‘first-in-class’的疗法 ， 他们之前的治疗选择非常有限 。 ”Catalyst公司首席医学官兼监管事务负责人Gary Ingenito博士说：“我们向参与Firdapse临床试验的患者 ， 他们的家人和医护人员致以最高的敬意 。 我们也感谢从事这项研究的研究人员和临床试验人员的不懈努力 ， 他们让这一里程碑成为可能 。 ”

Catalyst公司预计将在2019年第一季度将这款新药带给患者 。 (杨丽萍/编译)

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