2018年12月03日 来源：健康时报网

近日 ， 美国食品药品监督管理局(FDA)宣布 ， 批准Catalyst Pharmaceuticals公司的Firdapse(amifampridine)上市 ， 用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者 。 值得一提的是 ， 这是FDA批准的首款治疗LEMS的疗法 。

----FDA批准首款罕见肌无力综合征疗法上市！//----

LEMS是一种罕见的影响神经肌肉接头传导功能的自身免疫性疾病 。 LEMS患者自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头(neuromuscular junction) ， 这会阻碍神经细胞将信号传导给肌肉的能力 。 患者的主要临床表现为肌无力 ， 如果肌无力影响到呼吸肌则可能危及生命 。 LEMS也可能与其它自身免疫性疾病相关 ， 他们在癌症患者中更常出现 ， 例如小细胞肺癌患者 。 在癌症患者中 ， LEMS可能在癌症确诊时或确诊之前发生 。 据估计 ， 目前LEMS的全球发病率为每100万人中有3例 。

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