FDA一再打破常规，在“首个”阿兹海默病新药上市过程中……( 三 )

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渤健公司公布的aducanumab的临床结果数据一览图：渤健公司

更让人匪夷所思的是，这一数据倾向在绝大部分痴呆评分中均有出现：

简明精神状态量表（MMSE）评分：EMERGE研究中相比安慰剂组分数降低18%（p=0.0493）， ENGAGE研究中相比安慰剂组分数升高3%（p=0.8106 ，不具统计学显著性）；

阿尔茨海默病评价量表-认知分表（ADAS-Cog12）评分：EMERGE研究中相比安慰剂组分数降低27%（p=0.0097）， ENGAGE研究中相比安慰剂组分数降低11%（p=0.2578 ，不具统计学显著性）；

适用于轻度认知障碍的阿尔茨海默病日常生活活动量表评分：EMERGE研究中相比安慰剂组分数降低40%（p=0.0006）， ENGAGE研究中相比安慰剂组分数降低18%（p=0.1506 ，不具统计学显著性）。

从这些数据来看， aducanumab对阿尔茨海默病症状的改善在不同研究中一致性实在很差，根据FDA的惯例，该药本会被要求补做第三个III期研究，或者是更进一步收集两项研究数据后进行再分析。然而可能是由于阿尔茨海默病领域已经太久缺乏突破了， FDA仍然冒险批准了aducanumab的应用，这可以说是很不合常理的。

疑点3：患者态度决定了药物审批？

在aducanumab的审批过程中， FDA的专家委员会以10票反对、1票弃权的压倒性结果拒绝推荐批准aducanumab用于阿尔茨海默病。虽然FDA原则上会遵循专家委员会的意见，但这次FDA仍然绕过专家委员会，选择自行批准aducanumab治疗阿尔茨海默病。有医生和媒体指责， FDA此次批准药物，可能是受到了患者组织游说的影响。

根据此前的采访资料，美国阿尔茨海默病患者协会的首席科学官曾表示该药物的批准“至少能让阿尔茨海默病患者有一些可以尝试的希望，而不是让他们为了获得一些更具确定性的积极结果而苦等数年” 。在这一方针下， aducanumab接受FDA加速审批时，美国阿尔茨海默病协会就一直在媒体等公众场合展开大力度游说，期望该药获得批准。

“场外盘”影响药物审批， aducanumab可能并不是个例。在2015年8月获得FDA批准的、治疗女性性欲减退功能障碍（HSDD）的药物氟班色林（Flibanserin）在临床研究中的结果就不甚理想，甚至还有低血压、晕厥等副作用。虽然该药曾于2010年被FDA拒绝批准过一次，但在患者群体的游说之下，该药仍然获得了FDA批准。只不过由于该药的综合优势并不明显，医学界自该药上市后就一直在发布文章抨击FDA ，更尴尬的是，在新一代药物上市后，氟班色林的市场已经极其惨淡，该药在2018年的销售额只有348万美元。