骨髓增生异常综合征中国诊断与治疗指南（2019年版）( 五 ) 【特别声明】文章来源：中华医学会血液

（六）allo-HSCT
allo-HSCT是目前唯一能根治MDS的方法，造血干细胞来源包括同胞全相合供者、非血缘供者和单倍型相合血缘供者。 allo-HSCT的适应证为：①年龄<65岁、较高危组MDS患者；②年龄<65岁、伴有严重血细胞减少、经其他治疗无效或伴有不良预后遗传学异常（如-7、3q26重排、TP53基因突变、复杂核型、单体核型）的较低危组患者。拟行allo-HSCT的患者，如骨髓原始细胞≥5% ，在等待移植的过程中可应用化疗或去甲基化药物或二者联合桥接allo-HSCT ，但不应耽误移植的进行。
（七）其他：
雄激素对部分有贫血表现的MDS患者有促进红系造血作用，是MDS治疗的常用辅助治疗药物，包括达那唑、司坦唑醇和十一酸睾丸酮。接受雄激素治疗的患者应定期检测肝功能。此外有报道，全反式维甲酸及某些中药成分对MDS有治疗作用，建议进一步开展临床试验证实。
五、疗效和随访
MDS国际工作组（International Working Group ， IWG）于2000年提出国际统一疗效标准， 2006年又进一步修订，使不同临床治疗方案结果间具有可比性。 MDS的治疗反应包括以下四种类型：改变疾病的自然病程、细胞遗传学反应、血液学改善和改善生存质量（表11）。
文章插图
表11 骨髓增生异常综合征（MDS）国际工作组（IWG）疗效标准
委员会成员
（执笔：陈苏宁、肖志坚）
参与指南讨论的专家：苏州大学附属第一医院、江苏省血液研究所（阮长耿、吴德沛、陈苏宁、苗瞄）；北京大学人民医院、北京大学血液病研究所（黄晓军、江浩）；中国医学科学院血液病医院（肖志坚）；华中科技大学同济医学院附属协和医院（胡豫）；南方医科大学南方医院（刘启发）；天津医科大学总医院（邵宗鸿）；上海交通大学医学院附属瑞金医院（李军民）；浙江大学医学院附属第一医院（金洁、佟红艳）；山东大学齐鲁医院（侯明）；南京医科大学第一附属医院（李建勇）；华中科技大学同济医学院附属同济医院（周剑峰）；福建医科大学附属协和医院（胡建达）；中山大学附属第一医院（李娟）；四川大学附属华西医院（刘霆、吴俣）；陆军军医大学新桥医院（张曦）；兰州大学第二医院（张连生）；上海交通大学医学院附属上海第六人民医院（常春康）；河南省肿瘤医院（宋永平）；山西医科大学第二医院（杨林花）；西安交通大学第一附属医院（张梅）；大连大学附属中山医院（方美云）；广东省人民医院（杜欣）；广西医科大学第一附属医院（赖永榕）；山东省立医院（王欣）；吉林大学第一医院（高素君）；徐州医科大学附属医院（徐开林）；南京鼓楼医院（欧阳健）；深圳市人民医院（张新友）；镇江市第一人民医院（钱军）
参考文献
【骨髓增生异常综合征中国诊断与治疗指南（2019年版）】[1]SwerdlowSH, CampoE, HarrisNL, et al. WHO classification of tumours of haematopoietic and lymphoid tissues[S]. 4th ed. IARC: Lyon, 2017.
[2]ChesonBD, GreenbergPL, BennettJM, et al. Clinical application and proposal for modification of the International Working Group（IWG）response criteria in myelodysplasia[J]. Blood, 2006, 108(2):419-425. DOI: 10.1182/blood-2005-10-4149.
[3]KillickSB, CarterC, CulliganD, et al. Guidelines for the diagnosis and management of adult myelodysplastic syndromes[J]. Br J Haematol, 2014, 164(4): 503-525. DOI: 10.1111/bjh.12694.
[4]MalcovatiL, Hellstr?m-LindbergE, BowenD, et al. Diagnosis and treatment of primary myelodysplastic syndromes in adults: recommendations from the European LeukemiaNet[J]. Blood, 2013, 122(17):2943-2964. DOI: 10.1182/blood-2013-03-492884.