首款罕见肌无力综合征疗法获批上市
本文转载于“药明康德” 。
LEMS患者自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头(neuromuscular junction) , 这会阻碍神经细胞将信号传导给肌肉的能力 。 患者的主要临床表现为肌无力 , 如果肌无力影响到呼吸肌则可能危及生命 。 LEMS也可能与其它自身免疫性疾病相关 , 他们在癌症患者中更常出现 , 例如小细胞肺癌患者 。 在癌症患者中 , LEMS可能在癌症确诊时或确诊之前发生 。 据估计 , 目前LEMS的全球发病率为每100万人中有3例 。
Firdapse是Catalyst公司开发的口服、非特异性电压门控性钾离子通道阻滞剂 。 它能够导致突触前细胞膜的去极化 , 从而打开电压门控性钙离子通道 , 触发乙酰胆碱(ACh)囊泡的释放 。 这能够增强神经肌肉信号传导 , 改善肌肉功能 。 Firdapse曾获得FDA授予的突破性疗法认定 , 孤儿药资格和优先审评资格 。
- 限制型心肌病罕见?其实就在你身边
- 全球首款“胶质瘤”溶瘤病毒疗法在日本上市,生存率高达92%
- 国内首款ADC药获批,荣昌借此杀入胃癌赛道,此外它还瞄着PD1的“大后方”
- 罕见病无药可用?冲破老药用途藩篱,这些家长自行筹款与时间赛跑
- 这种罕见的遗传病,最新指南来了! | 广济一周
- 罕见血型|较真丨江苏南京出现“万能血”,能救所有人,别人却救不了自己?
- 罕见肿瘤侵蚀,4岁女童右脸的骨头没了,医生“拆腿补脸”
- 罕见!夜遇车祸的环卫工阿姨竟是“镜像人” ,专家“反向”做手术救人
- 妊娠合并重症肌无力可以通过实验室检查,及其他辅助检查进行诊断
- 罕见病|男童患怪病全国仅6例,头缝42针又被迫开腹,没力气哭只能求妈妈:抱抱我