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LEMS患者自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头（neuromuscular junction） ， 这会阻碍神经细胞将信号传导给肌肉的能力 。 患者的主要临床表现为肌无力 ， 如果肌无力影响到呼吸肌则可能危及生命 。 LEMS也可能与其它自身免疫性疾病相关 ， 他们在癌症患者中更常出现 ， 例如小细胞肺癌患者 。 在癌症患者中 ， LEMS可能在癌症确诊时或确诊之前发生 。 据估计 ， 目前LEMS的全球发病率为每100万人中有3例 。

Firdapse是Catalyst公司开发的口服、非特异性电压门控性钾离子通道阻滞剂 。 它能够导致突触前细胞膜的去极化 ， 从而打开电压门控性钙离子通道 ， 触发乙酰胆碱（ACh）囊泡的释放 。 这能够增强神经肌肉信号传导 ， 改善肌肉功能 。 Firdapse曾获得FDA授予的突破性疗法认定 ， 孤儿药资格和优先审评资格 。

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