罕见病无药可用？冲破老药用途藩篱，这些家长自行筹款与时间赛跑( 三 )

事实上，一些经济学家质疑在STXBP1和SLC6A1基因携带者中进行Ravicti试验的费用是否应该由患者家属承担。

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Ravicti已经为HT带来了11.5亿美元（约合人民币74亿元）的收入。南加州大学（University of Southern California）医疗经济学家威廉·帕杜拉（William Padula）认为，照此赚钱速度，完全可以支撑这家公司研发下一款新药。
“考虑到药价，指望公众在此时为他们的研发提供资金，而不依赖于他们从Ravicti获得的收入，似乎并不公平。 ”帕杜拉说。
HT在一份声明中称，目前针对Ravicti的临床试验“旨在评估其对STXBP1或SLC6A1基因携带者的耐受性、安全性和药代动力学（吸收、分布、代谢和排泄），而非其功效。试验的结果如何，将决定事情接下来的走向” 。
“就我们的药物使用情况而言，针对STXBP1或SLC6A1基因携带者，现在还没有疗效或安全性方面的数据。这些由研究者发起的临床试验，其研究目的就是要确定这些药物对罕见病患者的潜在功效是否大于潜在风险。 ”HT表示。
里格比很感激HT愿意积极配合该项临床试验，尽管她不得不面对一个很残忍的现实：她女儿朱诺由于没有癫痫症状，将无法参与该试验。
鉴于癫痫发作次数减少是试验药物产生效果最明显的信号之一，所以该项临床试验要求参与的患者必须有明显的癫痫症状。
尽管如此，里格比依然全力支持和推进该项临床试验，只有证实试验药物确实有效，她们才能说服HT和保险公司让Ravicti变成朱诺和其他患者都吃得起的“亲民药” 。
里格比说：“这是我们目前的唯一出路，所以只能全力以赴。 ”
原文来源：STAT News
【罕见病无药可用？冲破老药用途藩篱，这些家长自行筹款与时间赛跑】原文标题：The parents hoped an existing drug might keep their kids from having seizures. Then they saw the price