EHA中国之声丨张磊教授:我国儿童ET的现状及特点,一项真实世界研究( 三 )
我们总结出了几个可以辅助诊断儿童ET的指标 , 包括:可触及的脾大、骨髓粒红系细胞免疫表型的异常、内源性红系集落形成实验阳性、EPO水平降低、典型的非特异性基因突变等 。 另外需要注意的是 , 可触及的脾大在自发恢复的患儿中也可出现 , 因此 , 尚不能根据是否存在可触及的脾大来进行患儿的诊断 。 因此 , 我们建议对儿童ET的诊断要慎重 , 在针对儿童的特异性诊断标准出现之前 , 需要对患儿进行长期的随访 , 以明确患儿的实际病程 。
除了诊断标准 , 儿童ET的血栓风险及生存相关的预后判断标准也不同于成人 , 因此 , 治疗方面尚不能依据成人的预后分层来指导治疗 。 聚乙二醇干扰素在儿童ET患者中的报道较少 , 我们发现聚乙二醇干扰素在儿童ET中具有较好的疗效及耐受性 , 并且对于既往使用普通干扰素耐药或不耐受的患者仍可达到血液学缓解并耐受性良好 。 因此 , 聚乙二醇干扰素在儿童患者中具有较好的应用前景 。
总之 , 针对儿童ET的特异性诊断标准及预后判断需要更大样本量的研究以及更长时间的随访来制定 。
专家简介
张磊教授
中国医学科学院血液病医院血液学研究所副所院长
国家血液系统疾病临床研究中心副主任
实验血液学国家重点实验室副主任
血栓止血诊疗中心副主任
中国医学科学院基因治疗重点实验室主任
天津市血液病基因治疗重点实验室主任
"协和学者"特聘教授、 "津门医学英才"、中华血液学杂志通讯编委
多年从事出凝血疾病和血小板疾病的诊断与治疗
已承担国家及省部级科研项目课题15项 , 国际合作基金2项
已在Cell Stem Cell、Blood、Leukemia、JCI、Haemetologica、Experiment Hematology等国内外血液学杂志发表研究论文100余篇
获国家级奖1项 , 获省部级奖4项
付荣凤
副主任医师
中国医学科学院血液病医院 血栓止血诊疗中心 副主任医师
天津市精准医学技术创新产业联盟专家委员
中国生理学会会员
北京癌症防治学会专业委员会委员
主持国家级课题1项 , 省部级1项 , 参与国家级及省部级项目多项
【EHA中国之声丨张磊教授:我国儿童ET的现状及特点,一项真实世界研究】发表文章30余篇 , 其中第一作者文章9篇 。
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