EHA中国之声丨张磊教授：我国儿童ET的现状及特点，一项真实世界研究( 二 )

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图2. 自发性血小板缓解的7例儿童的血小板趋势图。
表1. 自发缓解患者及血小板持续增高患者的临床及实验室特点比较

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在血小板持续增高的79例患儿中， 4例（5.1%）在诊断后出现了血栓栓塞， 3例（3.8%）进展为骨髓纤维化。适用于成人的国际血栓预测模型(IPSET-thrombosis)和国际生存预测模型（IPSET-survival）对于儿童患者来说均不适用。分析儿童患者进展为骨髓纤维化的危险因素发现，重度脾大可能是儿童ET进展为骨髓纤维化的危险因素（图3）。

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图3. 伴或不伴重度脾大患者的无进展生存比较
治疗方面，我们比较了普通干扰素与聚乙二醇干扰素在儿童患者中的疗效及耐受性，结果发现二者的血液学缓解率无显著差异，而聚乙二醇干扰素耐受性优于普通干扰素（图4）。另外，在使用普通干扰素后发生耐药或不耐受的患儿再次使用聚乙二醇干扰素仍可达到血液学缓解并耐受性良好。

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图4. 普通干扰素与聚乙二醇干扰素在儿童ET中的耐受性比较

研究结论
总之，本研究在大样本儿童患者中证实，儿童ET的诊断及预后判断标准不同于成人，目前需要更多的大样本研究来制定儿童特异性的诊断及预后判断标准。聚乙二醇干扰素在儿童ET中有较好的应用前景。
研究者说
——张磊教授
ET是慢性骨髓增殖性肿瘤中的一种亚型，可导致血栓或出血并发症，部分患者可能转化为骨髓纤维化或急性白血病。本病的发病率为1-2.5/10万，发病高峰年龄为50-70岁，是一种老年性疾病。本病在儿童中非常罕见，因国内外大样本儿童病例报道较少，因此，目前国内外尚缺乏关于特异性针对儿童ET的诊断、预后判断及治疗的指南。本研究在大样本中分析了儿童ET的临床及实验室特点，发现了儿童与成人患者之间存在差异。
该项研究纳入的患者均符合2016年WHO-ET的诊断标准。虽然儿童患者中特异性基因突变的频率显著低于成人，但按照目前的标准，符合ET的病理特点并且排除了可导致继发性血小板增高的因素后，三阴性的患者依然可诊断为ET 。但是我们的研究发现，即使严格按照2016年WHO-ET的诊断标准纳入的患者，仍有部分出现了自发缓解。这与成人患者不同，成人患者中，一旦诊断，发生自发缓解的患者非常罕见。这就提示，即使血小板极度增高，即使血小板增多病史超过了6个月，并且符合现有的成人诊断标准的儿童血小板增多症患者，也有一小部分并不是“真正的ET” 。因此，儿童ET的诊断不能完全依赖成人标准，而是需要儿童ET特异的诊断标准。