争议重重！全球首个延缓阿尔兹海默病进程的新药艰难获批( 四 )

如今，美国有超过600万名阿尔茨海默症患者。患者及其家属对批准新药的呼声，多年来十分强烈。毕竟2003年之后， FDA再没有批准新的相关药物。而之前的药物只能减轻症状，并不能延缓病情发展。
在2021年6月7日宣布批准该药物的声明中， FDA强调了阿尔茨海默症的影响之大：“这是一种影响620万美国人的疾病……是一种毁灭性的疾病，对被诊断为该疾病的人及其亲人的生活会产生深远影响。 ”
该声明还强调， Aduhelm代表了一种首创的、第一次影响疾病进展过程的疗法，此次是通过“加速审批”程序获得批准。它满足了三个条件：用于治疗严重疾病；相对于现有疗法具有显著优势；具有改善替代终点或临床终点。
FDA希望借此， “更快地将疗法带给患者，同时刺激更多的研究和创新" 。
从这些描述，多少可以看出FDA在阿尔茨海默症治疗方面受到的社会压力。其中，阿尔茨海默症协会（the Alzheimer’s Association）等相关患者组织起到很大作用。
这一协会于1980年，由商人杰罗姆·斯通（Jerome H. Stone）为了患病的妻子成立。该协会将科学家、医生、护理人员等人组织起来，研讨相关治疗、护理的信息。近年，它每年组织一次国际会议，将世界各地的研究者聚集起来，交流关于阿尔茨海默症及相关疾病的最新研究进展。如今，该协会在世界精神疾病领域有着重大的影响力。
该协会的姐妹组织阿尔茨海默症影响运动（AIM），致力于让政府更重视这种疾病。该组织经常在美国总统选举时，向每一位候选人施压，要求他们就终结阿尔茨海默症提出看法，并发起相关知识的传播。
近年，他们关注的多种药物中，渤健的Aduhelm被认为是最成功的产品。
许多患者，以及阿尔茨海默症协会等组织，并不太在意医学界对Aduhelm的种种疑虑，近年致力于促使Aduhelm获得审批。
“它是这些年来，第一个达到FDA考虑程度的药物。 ”该协会首席科学官玛利亚·卡里罗（Maria Carrillo）说。
对该药物试验数据的争议，这些组织的成员们并不太在意。 “我们已经看到了足够的证据。 ”卡里罗说，如果做更多试验后才通过审批，对一些可能受益于此药的患者来说为时已晚。
他们也不太在乎副作用：“所有药物都有副作用。 ”卡里罗还说，对脑水肿等副作用，可以一查出就先停药，等副作用消失后再继续用药。
在阿尔茨海默症协会呼吁下，大量患者家属在媒体和网络上发声、争取名人的回应。在该协会组织下，博格霍夫等成员还曾在会议上，直接向在场的FDA官员提出诉求。
此外，该协会还向FDA发出信件，阐明对审批通过的期待。