争议重重！全球首个延缓阿尔兹海默病进程的新药艰难获批( 二 )

如果Aduhelm可以经受住临床考验，不仅一度被推翻的“β淀粉样蛋白假说”能起死回生，自身的“钱途”也不可限量。
不过，药品获批并非“高枕无忧” 。 FDA表示，根据“加速审批”的规则， FDA要求渤健进行新的随机对照临床试验以验证临床效益。如果该试验未能验证临床效益， FDA可能会启动程序，撤销对该药物的批准。
Aduhelm的定价仍然没有正式公布，已有衡量新药价值的非营利性机构，根据初步分析认为，如果该药年均费用在2500美元至8300美元之间，则它还是具有成本效益的。这一评估结果，将为保险公司拒绝使用该药提供支持。
Evercore ISI的分析师认为，如果该药年均费用1万美元，则即使是价格和物流方面仍有挑战。 Aduhelm仅在美国，就有可能为渤健带来50亿美元到60亿美元的销售额。
FDA史上最具争议的决定之一渤健（Biogen）与卫材（Eisai）联合开发的新药获得FDA的有条件批准固然有里程碑上的意义，但也是FDA史上最具争议的决定之一。
科学界对于新药Aduhelm的争议主要集中在三点，一是渤健临床试验数据的不连续性和不充分性；二是渤健后期与FDA展开的密切合作，让人质疑其结果的公平性；三是新药的潜在副作用令医生们担忧。
1991 年，有学者提出类淀粉蛋白假说，认为可能是β类淀粉蛋白（Aβ）在大脑堆积导致阿尔茨海默病。而渤健的Aduhelm是一种单克隆抗体，旨在去除β- 淀粉样蛋白。由于此前许多减少淀粉样蛋白的药物在试验中未能减缓症状，所以学界尤其关注Aduhelm数据的可信度。
如果被证实有效，它将支持一个长期存在的、未经证实的理论，即如果足够早的用药攻击淀粉样蛋白，会对阿尔茨海默症患者有所帮助。
2015年，当Aduhelm进行的一项评估安全性的小型早期试验显示淀粉样蛋白减少并暗示它可能会减缓认知能力下降的症状后，人们仿佛看到了新药研发的曙光，市场为之振奋。
紧接着， FDA做了第一个有争议的决定：允许渤健跳过第2 阶段试验，直接进行两项第3 阶段试验，每个试验约有1,640 名患者参与。通常二期试验可以帮助研发者确定如何在药品的安全性和有益性之间取得平衡。根据规定，新药一般需要通过两项大型临床试验，证明其有效性后才可能被FDA批准。
然而，在2019年3月，有独立数据检测机构称新药的数据看起来似乎并不起效，渤健的两项三期临床试验随后戛然而止。这导致有37%的受试者未能完成长达78周的临床试验项目。
出乎意料的是，渤健在同年10月再次向FDA提出新药审批的申请，理由是公司重新评估了受试者数据，并认为试验对患者有益处。