争议重重！全球首个延缓阿尔兹海默病进程的新药艰难获批

6月7日，踩着最后的“死线” ，渤健的一种新药Aduhelm（又名Aducanumab）获美国食品和药品管理局（后文称FDA）批准，用于治疗阿尔兹海默病。
这是近20年来，首个获FDA批准的阿尔兹海默病新药——上一个出现在2003年。
根据FDA药物评估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni博士所说，这款药是首个影响潜在病程的治疗方法——此前的药物仅仅能针对症状进行治疗，但无法延缓疾病的进程。
尽管FDA宣称Aduhelm相比现有疗法， “具有有意义的治疗优势” ，但是做出这个决定，却是一个无比艰难的过程。
由于数据“不充分”且“相互矛盾”等原因， Aduhelm遭到了很多学者、医生和保险公司的强烈反对。
在评估Aduhelm有效性的两项研究中，随着用药剂量的增加和时间的延长，其中一个试验组确实出现了β蛋白斑块——一种可能的导致阿尔兹海默症的病因——减少的情况，另一组组却没有。这也是引起科学界巨大争议的原因。
有医生公开表示，即使批准上市，他也不会给病人用。
在一次激烈的会议上，有FDA咨询委员会建议不批准该药，并严厉斥责FDA工作人员“过于积极的观点” 。
在那次会议上，约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院的流行病学家Caleb Alexander直指，批准这种药物上市“将完全破坏我们的监管体系” 。
一边是百万患者的呼声；一边是此起彼伏的质疑之声。 FDA在两难中犹豫不决，直到按照规定不得不做出决定的这一天，才最终宣布，批准该药上市。
作为不可逆转、渐进的脑部疾病，阿尔兹海默病可以破坏记忆和思维，还会使患者失去语言、行动等能力。
在美国，这种疾病有超600万患者，并且是第六大死亡原因；在中国患者群更是达到了千万级别。另据国际阿尔茨海默病协会预估，随着人口老龄化持续推进，到2050年，全球患者人数将达到1.5亿人。

本文插图

△ 杭州某医院，一位阿尔兹海默症患者在走廊尽头看窗外的风景。图片来自视觉中国。
庞大患者群的背后是巨大的市场空间。
阿尔兹海默病的治疗药物，早就是全球研发热门，众多知名药企前仆后继进入这一领域，最终都铩羽而归。其背后的一个重要原因，就是病因仍然成谜。
科学界针对阿尔兹海默病的成因有多种假说，围绕这些假说有不同的药物开发。 Aduhelm就是根据“β类淀粉蛋白”假说研发的结果。
Aduhelm是一种单克隆抗体，可以与淀粉样蛋白沉积结合，激发免疫反应，进而清除沉积的蛋白斑块。
而根据纽约时报消息，此前，为了测试这一假说，曾经做过超过25项临床试验，最终都宣告失败了。这也给“β类淀粉蛋白”假说和Aduhelm等药物的前途蒙上了阴影。