6000 万人在等这种药救命,但没人愿意为他们生产( 二 )


但这种药物对第二阶段的昏睡病却不起作用——它无法透过血脑屏障而杀死进入中枢系统的寄生虫 。
最难的 , 就是这第二阶段的治疗 。
1949 年 , 含有三价有机砷的药物美拉胂醇被成功应用于救治晚期昏睡病患者 , 成为了当时唯一有效的药物 。

6000 万人在等这种药救命,但没人愿意为他们生产
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美拉胂醇注射剂(图源:YouTube 视频截图)
然而 , 美拉胂醇作为一种剧毒药物 , 它所诱发最严重的不良反应——反应性脑病 , 致死率足足高达 50% 。 除此之外 , 还有导致腹痛、皮疹、瘫痪等副作用 , 最终导致大约每二十个接受砷剂治疗的患者中 , 就有一个因为药物的毒副作用死亡 。
治疗的过程也很糟糕 。 由于注射液溶剂的强烈刺激性 , 注射砷剂时会带来极大的痛苦 , 「像是血管被烈火焚烧一样 , 患者都会大喊大叫 。 」
再后来 , 因担心副作用甚至死亡 , 许多人即使被诊断出患有昏睡病 , 也不愿意去医院就诊 , 这让疾病的治疗陷入无援的境地 。
黑夜:「复活药」断供
伴随着医生们的不断尝试 , 他们终于发现原来被用作癌症治疗的依氟鸟氨酸(DFMO)也具有抗锥虫的活性 , 随之批准并注册用于临床 , 成为了当时唯一具有已知作用机制的临床使用抗锥虫剂 。
因为对冈比亚锥虫引起的昏睡病效果显著 , 并且比起砷剂具有更好的安全性 , 这种药物一度被称为「复活药物」 。
1990 年 , 美国食品和药物管理局(FDA)批准依氟鸟氨酸(DFMO)进入市场 , 商标为 Ornidyl , 成为 40 年来治疗昏睡病的第一款新药 。
随着这款药被写进推荐方案 , 锥虫病晚期的患者 , 开始使用依氟鸟氨酸作为砷剂的替代品 , 情况似乎在好转 。
然而 , 新的问题随之而来 。
由于 DFMO 的治疗需要更大的剂量和更长的疗程 , 成本非常高昂 , 这对非洲国家来说是一笔极大的负担 。 上世纪末 , 基于 DFMO 治疗的单个病人花费大约在 700 美元 , 近乎天价 。
在发达地区 , 这种疾病又极为罕见 。 也因此 , 该药被 FDA 认定为孤儿药 , 即一种缺乏有利可图的市场的药物——药厂不想做这笔买卖了 。

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图源:参考文献 12
1995 年 , 该化合物的制造商宣布打算停止生产 , 即使迫于压力的药厂勉强提供了额外的一万剂药物 , 但也只能用到 2000 年前后就会告急 。
尽管后来世卫组织拿到了生产专利 , 但他们毕竟无法独立制造生产药物 。 而由于造价高昂 , 即便世卫组织的游说团队费尽努力 , 也未能找到愿意继续生产该药的厂商 。