BioMarin寻求血友病基因疗法的批准，但耐久性问题仍然存在( 二 ) 5月28日

III期GENEr8-1研究

在以6e13 vg/kg剂量给药的队列中， 16名研究参与者中的7名达到或超过预先指定的40 IU/dL的FVIII水平(显色底物(CS)测定) 。在4月30日截止日期之后，另外一名参与者符合该标准，使总数达到8名参与者。

对于在4月30日截止时间达到给药后第26周的16名患者，估计中位年出血率(ABR)为0 ，平均ABR为1.5 ，意味着与所有患者均接受护理预防标准的基线水平相比，减少了85% 。此外，在5至26周内，年化FVIII使用中位数减少了84％，平均FVIII使用率减少了94％。在23至26周内，使用CS法检测的平均FVIII水平为36(SD = 28) IU/dL ，中位数为33 IU/dL 。

“达到这个预先指定的临床终点是一个重要的里程碑，它使我们更接近美国和欧洲对valrox治疗成人严重A型血友病的潜在监管提交， ”BioMarin全球研发总裁Hank Fuchs博士说。 “我们与FDA和EMA的讨论强调了血友病社区未得到满足的高水平需求，期待继续就提交的材料进行富有成效的对话。 ”