5月28日 ， BioMarin Pharmaceutical宣布 ， 其针对严重A型血友病成人患者的基因疗法valoctocogene roxaparvovec(以下简称: valrox)达到了美国和欧洲预先规定的监管审查临床标准 。

----BioMarin寻求血友病基因疗法的批准 ， 但耐久性问题仍然存在//----

该公司表示 ， 截至2019年5月28日 ， 在III期GENEr8-1研究的20名患者中 ， 有8名患者在23至26周达到了40 IU/dL或更高的FVIII水平 。 该公司将与美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药物管理局(EMA)会面 ， 以审查III期数据和提交的其他内容 ， 并打算在2019年第3季度公布其计划的营销申请的时间安排 。 此外 ， 该公司还公布了valrox的开放标签I/II期研究结果的更新 。

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