Science子刊封面:CRISPR再下一城,子宫内矫正胚胎致命基因突变

Science子刊封面:CRISPR再下一城,子宫内矫正胚胎致命基因突变

----Science子刊封面:CRISPR再下一城 , 子宫内矫正胚胎致命基因突变//----

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有一些遗传疾病会导致胎儿出生时或出生后不久即死亡 , 例如一些肺部的疾病 , 且目前几乎没有治疗选择 。 如果我们在分娩前利用CRISPR技术“矫正”这些突变基因 , 是否就能避免死亡?来自宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童医院(CHOP)的一组科学家在小鼠中证实了这一点 , 为使用基因编辑治疗先天性肺病提供了概念证据 。