洞察！从专利之争到商业之争，CRISPR大神的基因编辑企业布局盘点(12) 3月22日

2015年8月，Editas获得1.2亿美元融资，投资者包括微软联合创始人比尔·盖茨、谷歌、Deerfield Management、Khosla Ventures等。

目前，Editas的基因治疗药品研发都还在早期阶段，主要关注遗传性眼病的基因治疗，治疗罕见遗传病，甚至让粮食增产。2018年1月，联合创始人刘如谦曾经在《Nutrue》发表CRISPR/Cas9编辑技术成功恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力文章。

今年1月，Editas又在《Nature Medicine》上发表了一篇论文，公司开发的一种候选基因组编辑治疗剂——EDIT-101，可去除由CEP290基因中的IVS26突变产生的异常剪接供体，恢复正常的CEP290表达，从而治疗由CEP290基因突变引起的“Leber先天性黑蒙10型”（LCA10）严重视网膜营养不良。

EDIT-101是Editas在2017年和艾尔建合作的药物，并获得了艾尔建2500万美元的里程碑付款。2018年12月1日，FDA已接受该公司为EDIT-101递交的IND申请，允许开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型（LCA10）患者的临床试验。Editas计划在2019年下半年开始筛查患者进行Ⅰ/Ⅱ期临床研究，在剂量递增研究中招募10至20名患者。EDIT-101将成为第一个在体内编辑为患者使用的CRISPR药物。