“药物可及性”是最大困难 13种罕见病药物无医保支付( 七 ) 当前

报告指出，在目前实施罕见病药品保障的国家和地区，本质上都是基于体制及资源，从罕见病治疗可及的不同环节为切入点，采取本地化的管理模式。这其中，共性的管理模式包括，通过立法定义罕见病或罕见病药品，设立鼓励创新、系统化、差异化的罕见病新药注册审批审评制度，搭建由政府主导、医保覆盖、多方共付的罕见病药品保障体系，为罕见病药品设立差异化的医保准入评估体系和卫生技术评估体系，同时降低甚至免除罕见病患者的自负费用。

以美国为例，在1983年《孤儿药法案》出台前的10年里仅有10种罕见病药品上市，而1983年后，获得“孤儿药”身份认定的503种药品成功上市，涉及731种适应证(截至2018年9月)。2017年，在美国上市的42种新药中，有一半是罕见病药品。

罕见病药物创新鼓励政策也将促进产业发展。2018年全球市场销售金额排名前10的药品中，有8个已在美国获得“孤儿药”身份认定，其中有4个药品是以“孤儿药”身份上市并逐渐扩展多个罕见病或非罕见病适应证，而全球销售排名第二的来那度胺在美国获批的所有适应证都是罕见病且获得了“孤儿药”身份认定。

为此，报告指出，大量实践经验表明，从国家层面系统解决罕见病药物可及性问题，不仅可以促进产业发展，对医疗保障基金影响有限且可控，同时还能显著提升全民健康获得感。建议我国政府以罕见病患者利益和国家利益为中心，以构建可持续发展的创新行业生态环境为发展方向，尽快制定“罕见病国家行动计划”，围绕罕见病的基础研究、药品研发、仿制与生产和医疗保障，构建可持续的创新和发展生态环境。