另有包括苯丙酮尿症在内的3种罕见病可以通过特配奶粉等饮食控制方式适当缓解。但仍有包括镰刀型细胞贫血病等在内的9种罕见病的患者在“境内无药”的困境中等待希望。
----“药物可及性”是最大困难 13种罕见病药物无医保支付//----健康频道 http:// //
图片来源/《中国罕见病药物可及性报告(2019)》提供
22种罕见病药物存在超适应证使用现象
报告指出，《第一批罕见病目录》中，包括进行性肌营养不良、家族性地中海热等在内的22种罕见病涉及的20种药品，虽已在我国上市却并没有注册相应罕见病适应证，这意味着它们在原则上并不能被用于治疗这22种罕见病。“超适应证使用”、“老药新用”、“试验性疗法”，在罕见病药物可及性有限的情况下，是临床医生和研究者不得已开辟的新途径。
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