“药物可及性”是最大困难 13种罕见病药物无医保支付当前

当前，横亘中国罕见病患者面前最大的困难是罕见病药物的可及性问题。2月28日，在国际罕见病日北京发布会上发布的《中国罕见病药物可及性报告(2019)》(以下简称“报告”)指出，我国罕见病患者普遍缺乏治疗药品，或者缺乏及时且足量的治疗，这些对患者身心的损伤常常是不可逆的。在严重的疾病负担下，患者因病致残、因病致贫、因病返贫现象仍较为普遍。

该报告由罕见病发展中心(CORD)与IQVIA艾昆纬中国联合发布。

42%的罕见病患者未接受任何治疗

报告显示，在国家《第一批罕见病目录》纳入的121种罕见病中，74种罕见病在美国、欧盟、日本等有以之为适应证的治疗产品上市销售。而在中国，上述74种罕见病中，9种在中国无药，22种在国内有药但存在超适应证使用情况，13种有治疗药品但未纳入医保，部分药品即使被纳入医保也面临准入障碍。

罕见病发展中心主任黄如方介绍，2014年-2018年，罕见病发展中心对5810名罕见病患者开展登记注册，统计结果显示，42%的患者没有接受任何治疗，而在接受治疗的患者中，绝大部分未能及时且足量地服用治疗药品；一半以上的患者因病致残，其中29%的患者为肢体残障，15%为多重残障(即同时有两种以上残障类型)；80%的患者家庭年收入低于5万元，超过一半的患者每年在疾病治疗上的花费占据家庭年收入的80%，远远超过世界卫生组织定义的40%的安全阈值，成为灾难性支出。