“今年的国家医保目录调整 ， 诺西那生钠符合谈判条件 ， 希望能有好消息 。 ”邢焕萍希望 ， 这种高价特效药能通过国家谈判的形式 ， 降价进入医保目录 。 美儿SMA患者登记库做过统计 ， 共有181名Ⅰ型患者在2018年7月1日-2019年11月30日登记注册 。 不到一年 ， 64人已经去世 。
渤健中国在声明中表示 ， 公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通 ， 呼吁建立多方共付机制 ， 以进一步提升中国SMA患者药物可及性 。
在一些国家和地区 ， “分类管理 ， 风险共担”已经成为解决罕见病“天价药”支付难题行之有效的方法 。 蔻德罕见病中心发起人黄如方将其称为“1+N”模式——当一个药物每年的支付超过一定上限 ， 由企业或其他利益方来支付超出的部分 ， 以此减轻政府支付的风险和压力 。
各地也在探索不同的保障模式 。 最常见的是将个别罕见病药物直接增补进当地的省级医保目录 ， 也有一些地方以谈判的方式将部分药物纳入现有的大病保险 ， 还有部分城市探索了“申报制”和“政策补充型”的保障模式 。
南方周末采访人员马肃平

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