远方寄我|国外仅售200元？，“天价药”价差真相：国内一针70万诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地

因为一则“求药”消息，罕见病脊髓性肌肉萎缩症（SMA）进入了公众视线。
湖南怀化人武仕平刚一周岁的孩子得了脊髓性肌肉萎缩症，治疗所需的特效药诺西那生钠（Spinraza），一针价格高达70万元人民币。而该药在澳洲仅售41澳元，约合人民币280元。
巨额价差引发网络争议。多家自媒体纷纷指责药企歧视中国患者，赚取惊人暴利。事情真相究竟是什么？
国内外都是“天价”【远方寄我|国外仅售200元？，“天价药”价差真相：国内一针70万】“41澳元并不是诺西那生钠本身的药价，而是报销后患者的自付费用。 ”北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心负责人邢焕萍告诉南方周末采访人员。
南方周末采访人员在澳大利亚卫生部官网查询发现，从2018年6月1日起，该国卫生部就将诺西那生钠注射液纳入了“药品福利计划” ，患者每针最高只需自付41澳元。澳大利亚“药品福利计划”网站的公开信息显示，药品的政府采购价为11万澳元/支。
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，按严重程度，患者主要分为Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。诺西那生钠问世之前，最严重、发病率最高的Ⅰ型的孩子大多活不过两岁，呼吸衰竭是主要的致亡原因。但在注射后，这些孩子可以改善运动功能、提高生存率。
诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，在上市的所有国家，药价都堪称“天价” 。 2016年12月，药品率先在美国获批，单支定价12.5万美元，第一年治疗费用高达75万美元，第二年费用减半，此后每年都是35万美元。
2019年国庆节后，诺西那生钠进入中国市场，这也是国内目前唯一获批用于治疗SMA的药物。
一位患者家长向南方周末采访人员回忆，当年2月药品刚获批的那几天，家长们都开心得睡不着觉，但之后便陷入了长久的低落， “钱从哪儿来？”
目前该药在多个省市开展了援助项目，共有八十余位患者通过援助项目获得了治疗。患者自付第一针的价格后，中国初级卫生保健基金会赠送后三针，这四针需要在两个月之内打完。从第5针起变为“买一赠一” ，每隔4个月打一针。年年如此，不可断绝。
“这样算下来，第一年140万元，第二年开始平均每年105万元。 ”邢焕萍说。按照终身用药价格计算，诺西那生钠算得上是全球最贵的药品之一了。
“最后一公里”根据跨国药企渤健（Biogen）2020年第二季度财报，诺西那生钠覆盖约1.1万例患者，获批上市至今，累计为渤健带来了57亿美元的销售额。
上市之初，当渤健宣布诺西那生纳的定价时，曾招致大范围的批评和抵制。但渤健的新闻发言人表示，定价是“经过慎重考虑后作出的决定” ，其他罕见病用药的定价同样如此。
罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高。即使成功问世，因为适用患者群体小，药企的商业回报也远低于非罕见病药物。因此，罕见病药物研发需要考虑多方面因素，比如研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力等。
诺西那生钠风波中，药品价差只是因为各国的保险和福利政策不同。在上市的50个国家和地区中，中国是为数不多患者全额自费的市场。美国、日本有商业保险，欧洲、加拿大则有全民医疗。
国家医保谈判是一个被寄予厚望的解决“最后一公里”的方式。 2020年8月6日中午，渤健中国发表声明表示，由于没能赶在2018年底前上市，不符合医保目录调入标准，诺西那生钠错过了2019年的国家医保谈判。