MDS的诊治挑战及阿扎胞苷（维达莎）使用经验分享( 四 ) 整理：肿瘤资讯来源：肿瘤资讯骨髓增生

佟红艳教授：骨髓增生异常综合征（MDS）是一种多发于老年人群的血液恶性肿瘤性疾病，以骨髓造血功能衰竭和向白血病转化为特征，表现为血细胞减少、造血细胞的发育异常或发育不良。 MDS是一种排他性疾病，即在血细胞减少的患者中需要排除其他原因（包括造血系统以及非造血系统）所致的血细胞减少。因此，诊断MDS时非常有必要进行鉴别，尤其是对于较低危的MDS患者。诊断时可能会存在一些困惑，例如，低增生性MDS需要与再生障碍性贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)及大颗粒T细胞淋巴细胞白血病等进行鉴别。 2017年发表在Oncotarget杂志对维也纳MDS最低诊断标准以及如何进行MDS的鉴别诊断做了更新。对于血细胞减少不符合诊断最低标准的患者，则可将其归为意义未明的血细胞减少（ICUS）、意义未明的克隆性血细胞减少（CCUS）等MDS前期疾病，需密切观察未来是否会向MDS转化。综上， MDS是一组独立的疾病，需要排除其他继发性原因或者其他导致血细胞减少的原因，这是诊断中最为重要的问题。

在治疗方面，由于MDS异质性很大，其生存跨度也较大，可从几个月到十几年不等。临床医生应区分患者需要治疗或不需要治疗，以及需要积极干预或需要保守治疗。因此对患者进行危险分层至关重要，也是治疗策略选择的重要手段。当前我们可应用IPSS-R ，甚至可结合基因突变检测、患者年龄、有无骨髓纤维化等，综合判断患者的危险程度，同时还要结合患者的体能状态，进而为患者制定个性化治疗策略。对于较低危的MDS患者，治疗目标是改善血细胞减少、延长生存、改善生活质量；对于较高危的MDS患者，治疗目标是控制MDS克隆、减少向白血病转化、延长生存期。然而，对于所有患者而言，根治是最重要的治疗目标。因此，对于部分年轻的高危MDS患者，异基因造血干细胞移植是值得推荐。总体而言，需要对每位MDS患者进行个体化治疗。